兒童藥的生產(chǎn)和研發(fā)是世界性技術(shù)難題，受倫理、臨床試驗(yàn)可行性、產(chǎn)業(yè)政策和市場(chǎng)等多方面因素影響，其可獲得性和安全性的保障難度遠(yuǎn)高于成人用藥。黨的十八大以來(lái)，為切實(shí)解決兒童用藥保障及藥品質(zhì)量安全問(wèn)題，破解臨床“兒童吃藥靠掰，用量靠猜”困局，國(guó)家藥監(jiān)局多措并舉、精準(zhǔn)發(fā)力，謀劃解決兒童用藥研發(fā)重點(diǎn)、難點(diǎn)，鼓勵(lì)和促進(jìn)兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新，不斷滿(mǎn)足臨床需求，全面提高我國(guó)兒童用藥的可獲得性和安全性。

優(yōu)化兒童用藥審評(píng)審批機(jī)制

  2019年新修訂的《中華人民共和國(guó)藥品管理法》明確鼓勵(lì)兒童用藥的研制和創(chuàng)新，支持開(kāi)發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規(guī)格，對(duì)兒童用藥予以?xún)?yōu)先審評(píng)審批。2020年新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》加快上市注冊(cè)程序中設(shè)立優(yōu)先審評(píng)通道，將兒童用藥品納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。

  國(guó)家藥監(jiān)局認(rèn)真落實(shí)兒童用藥優(yōu)先審評(píng)審批政策，通過(guò)開(kāi)通兒童用藥綠色通道、對(duì)研發(fā)企業(yè)主動(dòng)靠前服務(wù)、安排項(xiàng)目管理人專(zhuān)人專(zhuān)項(xiàng)督導(dǎo)審評(píng)任務(wù)進(jìn)度等舉措優(yōu)化審評(píng)資源配置，加快兒童用藥上市。截至4月30日，已完成30項(xiàng)兒童用藥技術(shù)審評(píng)任務(wù)，共計(jì)21個(gè)品種，包含8個(gè)優(yōu)先審評(píng)審批品種和3個(gè)“鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單”品種。

  據(jù)介紹，近年獲批的兒童用藥品種，如輪狀病毒疫苗、利司撲蘭口服溶液用散以及化學(xué)仿制藥尼替西農(nóng)膠囊、氨己烯酸散、咪達(dá)唑侖口服溶液等，為兒童用藥提供適宜劑型、填補(bǔ)國(guó)內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域治療藥物空白，滿(mǎn)足了迫切臨床需求。

建立健全指導(dǎo)原則體系

  據(jù)統(tǒng)計(jì)，2021年，47個(gè)兒童用藥獲批上市，14個(gè)兒童用藥納入優(yōu)先審評(píng)審批序列，其中，包括兒科吸入制劑、輪狀病毒疫苗、中藥顆粒劑等重要品種和劑型。這主要得益于國(guó)家藥監(jiān)局在建立健全兒童用藥研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則體系方面的努力。

  據(jù)介紹，針對(duì)企業(yè)開(kāi)展兒童用藥研發(fā)痛點(diǎn)難點(diǎn)問(wèn)題，國(guó)家藥監(jiān)局加強(qiáng)研究、對(duì)癥下藥，對(duì)兒童用藥適用規(guī)格、劑型缺乏等問(wèn)題深入調(diào)研，按照“急用先行”原則，結(jié)合臨床實(shí)際，建立包括成人用藥數(shù)據(jù)外推、真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持等指導(dǎo)原則在內(nèi)的兒童用藥研發(fā)審評(píng)證據(jù)體系。

  與此同時(shí)，國(guó)家藥監(jiān)局于2021年發(fā)布《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開(kāi)發(fā)指導(dǎo)原則（試行）》等12項(xiàng)兒童用藥專(zhuān)項(xiàng)指導(dǎo)原則，并將4項(xiàng)兒童用藥專(zhuān)項(xiàng)指導(dǎo)原則列入2022年年度工作計(jì)劃，進(jìn)一步完善兒童用藥臨床試驗(yàn)和安全性評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，為兒童用藥研發(fā)和審評(píng)提供重要技術(shù)支持與審評(píng)依據(jù)，進(jìn)一步激發(fā)企業(yè)研發(fā)活力。

  據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局介紹，自2017年我國(guó)加入國(guó)際人用藥注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)機(jī)制（ICH），加快推進(jìn)ICH相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則實(shí)施以來(lái)，我國(guó)兒童用藥研發(fā)技術(shù)要求已與國(guó)際先進(jìn)經(jīng)驗(yàn)接軌，兒童用藥研發(fā)能力也得以提升。

加快急需兒童用藥上市

  為加快境外已上市藥品進(jìn)入中國(guó)，滿(mǎn)足我國(guó)臨床需求，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)健委組織專(zhuān)家遴選并發(fā)布臨床急需境外新藥品種目錄，對(duì)納入品種加大服務(wù)指導(dǎo)力度，鼓勵(lì)境外企業(yè)來(lái)中國(guó)提出申報(bào)，并對(duì)申報(bào)品種建立專(zhuān)門(mén)通道開(kāi)展審評(píng)。據(jù)悉，共發(fā)布3批臨床急需境外新藥品種目錄。

  記者了解到，近年來(lái)，我國(guó)已先后加快審批治療5q脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等16個(gè)兒童用藥，為提高患兒生存率和生活質(zhì)量帶來(lái)了新的希望。

  此外，國(guó)家藥監(jiān)局以臨床需求為導(dǎo)向，積極強(qiáng)化與兒童臨床機(jī)構(gòu)、兒童藥企業(yè)合作，建立解決兒童用藥研發(fā)協(xié)同合作機(jī)制，共同促進(jìn)兒童用藥創(chuàng)新研發(fā)。

  針對(duì)臨床機(jī)構(gòu)反映的兒童患者超說(shuō)明書(shū)使用藥品問(wèn)題，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心與國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，設(shè)立“中國(guó)兒童說(shuō)明書(shū)規(guī)范化項(xiàng)目”，開(kāi)展已上市藥品說(shuō)明書(shū)中兒童用藥信息的規(guī)范化增補(bǔ)工作。國(guó)家藥監(jiān)局創(chuàng)新監(jiān)管手段，以?xún)嚎婆R床需求為導(dǎo)向，在充分論證的基礎(chǔ)上，采用前沿研究方法，基于兒科臨床實(shí)際用藥數(shù)據(jù)和合理利用真實(shí)世界證據(jù)，對(duì)已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息，確保臨床合理安全用藥。