2017 年，原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，對(duì)按照藥品管理相關(guān)法律法規(guī)進(jìn)行研發(fā)的細(xì)胞治療產(chǎn)品的技術(shù)要求進(jìn)行了總體闡述。隨著干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展、認(rèn)知的深入和經(jīng)驗(yàn)的積累，相關(guān)產(chǎn)品的技術(shù)要求亦隨之逐步修訂和完善。為進(jìn)一步規(guī)范和指導(dǎo)干細(xì)胞產(chǎn)品的藥學(xué)研發(fā)和申報(bào)，促進(jìn)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展，制定本技術(shù)指導(dǎo)原則。本指導(dǎo)原則是基于現(xiàn)有認(rèn)識(shí)，對(duì)按照藥品進(jìn)行研發(fā)的干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究的技術(shù)問(wèn)題提供建議。此外，申請(qǐng)人/持有人亦可根據(jù)干細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)的實(shí)際情況，在符合藥物研發(fā)的規(guī)律并提供科學(xué)合理的依據(jù)的前提下，采用其他有效的方法和手段。

RTU無(wú)菌COP西林瓶2ml

人源干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)主要為按照藥品管理相關(guān)法規(guī)進(jìn)行研發(fā)和注冊(cè)申報(bào)的人源干細(xì)胞產(chǎn)品的上市申請(qǐng)階段的藥學(xué)研究提供技術(shù)指導(dǎo)。本指導(dǎo)原則中的“人源干細(xì)胞產(chǎn)品”是指起源于人的成體（干）細(xì)胞（adultstem cells，ASCs or adult cells）、人胚干細(xì)胞（embryonic stem cells,ESCs）

和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs），經(jīng)過(guò)一系列涉及干細(xì)胞的體外操作，一般包括擴(kuò)增、基因修飾、誘導(dǎo)分化、轉(zhuǎn)（分）化等，獲得的干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞，加入制劑輔料，分裝至特定容器，并符合特定藥品放行標(biāo)準(zhǔn)，可直接應(yīng)用,也可與組織工程材料組合應(yīng)用于臨床的治療產(chǎn)品。其中，由于涉及人類細(xì)胞，生產(chǎn)用細(xì)胞需符合國(guó)家倫理方面的相關(guān)規(guī)定。

由于人源干細(xì)胞產(chǎn)品可能涉及多方面的技術(shù)要求，在參考本指導(dǎo)原則的同時(shí)，也可同時(shí)參考其他藥品、細(xì)胞治療、基因治療等方面的相關(guān)指導(dǎo)原則。本指導(dǎo)原則不涉及生殖細(xì)胞、造血干細(xì)胞移植等產(chǎn)品。

COP西林瓶5ml

干細(xì)胞具備自我更新和多向分化潛能。干細(xì)胞產(chǎn)品的細(xì)胞類型多樣，產(chǎn)品細(xì)胞本身具備體內(nèi)生存、增殖和/或分化、細(xì)胞間相互作用等能力。干細(xì)胞產(chǎn)品的生產(chǎn)流程一般包括供者材料的獲取、運(yùn)輸、接收，細(xì)胞系/庫(kù)建立與檢定，生產(chǎn)、檢驗(yàn)、放行、儲(chǔ)存和運(yùn)輸?shù)拳h(huán)節(jié)。在干細(xì)胞產(chǎn)品的生產(chǎn)工藝設(shè)計(jì)與驗(yàn)證、質(zhì)量研究和控制、穩(wěn)定性研究等研發(fā)過(guò)程中，應(yīng)對(duì)以上各個(gè)環(huán)節(jié)的干細(xì)胞特性進(jìn)行充分考慮。

干細(xì)胞產(chǎn)品應(yīng)遵循藥物研發(fā)的一般規(guī)律。臨床試驗(yàn)申請(qǐng)階段需滿足安全性的要求，樣品的制備應(yīng)符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范-臨床試驗(yàn)用藥品附錄》的要求；臨床試驗(yàn)期間繼續(xù)完善生產(chǎn)工藝和產(chǎn)品質(zhì)量等相關(guān)研究；申請(qǐng)上市時(shí)提供支持產(chǎn)品安全、有效、質(zhì)量可控的完整的研究數(shù)據(jù)。

原文地址:https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/1dfacaa7804aca84d648edb83b10c40b