近年來，隨著細胞和基因治療相關科學理論、技術手段、臨床醫(yī)療實踐的不斷進展，以及監(jiān)管政策的逐漸完善，細胞和基因治療產(chǎn)品的臨床研發(fā)獲得蓬勃快速發(fā)展。目前，在全球范圍內已有多款、多種類型的細胞和基因治療產(chǎn)品獲批上市，國內也有治療惡性血液腫瘤的 CAR-T 產(chǎn)品上市，多款治療不同適應癥的細胞和基因治療產(chǎn)品進入上市申報階段或關鍵/確證性臨床研究階段，還有更多的各種類型的細胞和基因治療產(chǎn)品正處于臨床試驗階段或計劃申請注冊臨床試驗階段。隨之而來，此類產(chǎn)品的臨床相關溝通交流也與日俱增。

細胞和基因治療產(chǎn)品不同于傳統(tǒng)小分子或生物大分子藥物，產(chǎn)品的設計和制備工藝可能涉及細胞的采集、體外培養(yǎng)擴增、分離純化、活化，或載體選擇、基因修飾、基因編輯等復雜操作，且常隨著相關研究理論和技術的發(fā)展而進行迭代和更新。

細胞和基因治療產(chǎn)品自身的個性化和特殊性決定了其作用機制、在體內的代謝情況、治療效果及其不良反應具有其各自不同的特點。細胞和基因治療產(chǎn)品設計和制備的復雜性，以及新技術的應用，一定程度上拓寬了治療新思路，提供了新的治療策略，但也可能增加潛在的安全性風險等。為了探索此類產(chǎn)品的最優(yōu)開發(fā)路徑，并對已知和潛在風險做出充分評估和管理，有必要根據(jù)不同的產(chǎn)品特點制定各自的臨床研發(fā)計劃、臨床試驗方案以及風險管理計劃等。上述臨床研究關鍵性因素的設計和實施由于細胞和基因治療產(chǎn)品自身的特點而具有一定的特殊性，申請人在開展臨床試驗前以及臨床試驗期間都需關注產(chǎn)品特征、臨床定位、適用人群、 給藥方案、試驗設計等臨床研究的關鍵因素。本指導原則主要是針對上述因素以及在不同階段溝通交流中關注內容的一般考慮。對于藥物臨床試驗需要遵從的一般原則以及與其他指導原則的重復內容在本指導原則中不再贅述。

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