兒童藥物研發(fā)中隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)（Randomized Controlled Trial, RCT）是一種采用隨機(jī)化分組方法并選擇合適對(duì)照設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)，在藥物臨床試驗(yàn)中被普遍采用，作為評(píng)價(jià)藥物有效性的“金標(biāo)準(zhǔn)”。

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真實(shí)世界研究是通過收集真實(shí)世界環(huán)境中與患者有關(guān)的數(shù)據(jù)（真實(shí)世界數(shù)據(jù)），通過分析，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用價(jià)值及潛在獲益或風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)。

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在兒童中開展真實(shí)世界研究或開展傳統(tǒng)的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)都具備一定的合理性和可行性，擇選哪種或兼而有之，以及各自應(yīng)用的時(shí)機(jī)，取決于對(duì)具體疾病特征、目標(biāo)治療人群特點(diǎn)、藥物性質(zhì)、試驗(yàn)條件等的深入了解與整體把握。應(yīng)以確保滿足藥物有效性和安全性的評(píng)價(jià)要求為原則，盡可能節(jié)約兒童研究資源，兼顧數(shù)據(jù)質(zhì)量與研究效率?；谀壳罢J(rèn)識(shí)，在兒童藥物研發(fā)中，真實(shí)世界研究與傳統(tǒng)的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)的合理整合是較為適宜的策略，二者互為補(bǔ)充和支撐。

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例如，雖然嚴(yán)格控制試驗(yàn)條件的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)具有更高的研究效率，但是，在某些治療領(lǐng)域，兒童參與的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)面臨入組困難、退出率高等實(shí)際問題，導(dǎo)致研究效率下降或無法提供充分研究信息。采用合理設(shè)計(jì)的真實(shí)世界研究，或者在傳統(tǒng)的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)中納入真實(shí)世界研究的設(shè)計(jì)元素，是提高研究效率或擴(kuò)充研究證據(jù)的可選方式。需要注意的是，在缺乏合理依據(jù)的情況下，真實(shí)世界研究不能完全替代傳統(tǒng)的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)。